Terapie inovatoare pentru tumori cerebrale rare la copii, aprobată condiționat în UE

Medicamentul este indicat pacienților cu vârsta de peste șase luni diagnosticați cu gliom pediatric de grad scăzut, aflat în recidivă sau progresie, în ciuda altor terapii. Autorizația a fost acordată pe baza unor rezultate clinice promițătoare, însă compania va trebui să confirme beneficiile tratamentului prin studii suplimentare.

Reprezentanții Ipsen au subliniat că prioritatea este asigurarea accesului rapid la acest tratament pentru copiii eligibili din Europa, în contextul în care terapiile pediatrice rămân limitate. În Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticați anual cu această formă de gliom, asociată frecvent cu mutații ale genei BRAF.

Boala poate provoca deficiențe neurologice severe, inclusiv pierderea vederii și tulburări motorii, afectând semnificativ calitatea vieții. Până acum, opțiunile de tratament implicau intervenții chirurgicale complexe și terapii agresive, precum chimioterapia sau radioterapia.