Un progres major în lupta cu cancerul a fost anunțat de cercetători din Marea Britanie. O echipă de la University College London și Great Ormond Street Hospital a descoperit o metodă care ar putea vindeca leucemia acută limfoblastică de tip T, o boală de sânge extrem de agresivă, considerată până recent aproape imposibil de tratat în stadii avansate.
Rezultatele cercetării au fost publicate în prestigioasa revistă New England Journal of Medicine și marchează o premieră mondială. Pentru prima dată, terapia cu celule CAR-T a fost realizată folosind o tehnică avansată de editare genetică a ADN-ului, aplicată direct la oameni. Tratamentul se bazează pe o versiune extrem de precisă a tehnologiei CRISPR, cunoscută sub numele de editare a bazelor ADN. Această metodă permite modificarea exactă a codului genetic, fără a tăia lanțul ADN, reducând astfel riscurile asociate terapiilor clasice.
Cercetătorii au modificat celulele T ale unor donatori prin mai multe intervenții esențiale. Au eliminat receptorii responsabili de respingerea celulară, au făcut celulele compatibile cu orice pacient și le-au protejat de medicamentele utilizate în tratament. În același timp, au introdus un receptor special care recunoaște și atacă exclusiv celulele canceroase specifice leucemiei T-ALL.
Practic, aceste celule modificate devin adevărate arme inteligente, capabile să identifice și să distrugă boala fără a afecta țesuturile sănătoase. Primele teste clinice au avut loc în 2022 și au inclus 11 pacienți, majoritatea copii, care nu mai aveau alte opțiuni terapeutice. Rezultatele au depășit toate așteptările.
Toți pacienții au intrat inițial în remisie, iar în doar patru săptămâni, peste 80 la sută au ajuns într-o formă profundă de remisie, care a permis ulterior transplantul de celule stem. La distanță de ani de la tratament, aproximativ două treimi dintre pacienți nu mai prezintă niciun semn de boală.
Primul pacient tratat, o adolescentă diagnosticată la 13 ani cu o formă severă de leucemie, trăiește astăzi o viață normală, fără recidivă, la mai bine de trei ani de la terapie. Noua metodă nu oferă doar speranță pacienților cu leucemie T-ALL, ci deschide drumul către o nouă generație de tratamente oncologice. Celulele universale pot fi produse mai rapid, pot reduce costurile și pot fi folosite la un număr mult mai mare de pacienți, fără a fi necesară recoltarea de celule proprii de fiecare dată.
Deși există efecte secundare, precum reacții imunitare sau scăderi temporare ale celulelor sanguine, medicii spun că beneficiile depășesc cu mult riscurile, mai ales în cazul unor boli care până acum nu aveau soluții reale. Cercetătorii subliniază că este nevoie de studii mai ample înainte ca terapia să fie aprobată pe scară largă, însă descoperirea este deja considerată un pas uriaș spre vindecarea unor forme de cancer pediatric care, până de curând, păreau fără speranță.
Sursa: Realitatea Medicala