O tumoră cerebrală rară și extrem de agresivă, care afectează în special copiii foarte mici, ar putea avea în viitor o nouă opțiune de tratament. Cercetări recente realizate în laborator arată că o combinație de două medicamente experimentale a dus la rezultate încurajatoare, deschizând o direcție nouă pentru studiile clinice.
Descoperirea aparține unei echipe de cercetători de la St. Jude Children’s Research Hospital și vizează tumorile teratoide și rabdoide atipice, cunoscute sub denumirea de ATRT. Acest tip de cancer pediatric al sistemului nervos central este diagnosticat rar, dar are un prognostic sever, iar opțiunile de tratament sunt limitate.
Potrivit studiului publicat în revista Neuro-Oncology Pediatrics, asocierea a două medicamente experimentale a fost bine tolerată în modelele preclinice, a dus la reducerea dimensiunii tumorilor și a prelungit supraviețuirea în testele de laborator.
ATRT apare, de regulă, la vârste foarte fragede și este considerată una dintre cele mai dificile tumori cerebrale de tratat la copii. În Statele Unite, mai puțin de 100 de cazuri sunt diagnosticate anual, iar rezultatele terapiilor actuale rămân modeste.
Cercetarea s-a concentrat pe activarea proteinei p53, cunoscută pentru rolul său esențial în controlul dezvoltării tumorilor. Oamenii de știință au testat combinarea idasanutlin, un medicament care crește nivelul p53, cu selinexor, care împiedică eliminarea acestei proteine din nucleul celular. Ideea a fost de a intensifica mecanismele naturale prin care celulele canceroase pot fi oprite din multiplicare.
Rezultatele au arătat că această combinație a prelungit semnificativ supraviețuirea în modele animale de ATRT, dar și în alte tumori rabdoide maligne localizate în afara creierului. Un aspect important este faptul că ambele medicamente au reușit să ajungă în concentrații eficiente la nivel cerebral, în ciuda barierei hematoencefalice, un obstacol major în tratamentul tumorilor cerebrale.
Studiul a identificat și un posibil mecanism prin care tumora poate deveni rezistentă la tratament în timp, legat de proteinele din familia BCL-2, implicate în supraviețuirea celulelor. Cercetătorii arată însă că această rezistență ar putea fi combătută prin terapii suplimentare, aflate încă în analiză.
Autorii subliniază că rezultatele obținute oferă o bază solidă pentru continuarea cercetărilor și pentru dezvoltarea unor studii clinice viitoare dedicate copiilor diagnosticați cu ATRT. De asemenea, faptul că mutațiile genei p53 sunt mai rare la copii decât la adulți sugerează că această strategie ar putea avea o aplicabilitate mai largă în oncologia pediatrică.
În prezent, combinația de medicamente rămâne la stadiul experimental și nu este aprobată pentru utilizare clinică, însă cercetătorii vorbesc despre un pas important înainte într-un domeniu în care opțiunile sunt extrem de limitate.
Sursa: Realitatea Medicala